Китайські вчені стали першими фахівцями в світі, які впровадили в тіло дорослої людини генетично змінені клітини.Вони були відредаговані за допомогою революційної технології CRISPR/Cas9, якій пророкують велике майбутнє.
Команда дослідників з Сичуаньського університету (Sichuan University) 28 жовтня ввела відредаговані клітини в рамках клінічного дослідження терапії прогресуючого раку легенів. На думку експертів, подібне починання може спровокувати своєрідну биомедицинскую гонку між різними країнами.
Технологія геномного редагування CRISPR/Cas9 є новим способом терапії, за допомогою якого медики намагаються навчитися лікувати різні захворювання. Дана методика створення «ГМО-клітин» дозволяє швидко та просто видаляти і вставляти різні гени в ДНК людини.
Технологія CRISPR/Cas9 була розроблена в 2013 році, і всього за кілька років зробила революцію в генній інженерії.Метод, заснований на молекулярному захисному механізмі бактерій, дозволяє з високою точністю вирізати і змінювати ділянки ДНК будь-яких організмів прямо в живих клітинах.
І оскільки потенціал такої системи було виявлено кілька років тому, він був широко випробуваний на тваринах.Наприклад, у січні цього року метод допоміг вилікувати м’язову дистрофію Дюшенна у мишей.
Крім того, технологія CRISPR була перевірена на нежиттєздатних людських ембріонах. Однак тепер вперше кому-небудь з учених вдалося використати клітини, відредаговані за допомогою CRISPR, а потім ввести їх в організм дорослої людини.
Дослідження було проведено в лікарні Західного Китаю (West China Hospital), в ньому брав участь пацієнт з прогресуючим раком легенів. Фахівці Піднебесної вилучили імунні клітини пацієнта з зразка крові і потім використовували технологію геномного редагування CRISPR, щоб відключити в них певний ген.
Ген, який був «заблокований», кодував білок PD-1. Останній зазвичай уповільнює реакцію імунних клітин на вторгнення, що і дозволяє раку виходити з-під контролю імунітету. Модифіковані клітини потім були культивировани в лабораторних умовах, а після введені назад в організм пацієнта. Тепер вони повинні почати розмножуватися в організмі людини, атакувати і знищувати ракові клітини.
Ще дуже рано говорити про підсумки випробування, але провідний автор дослідження Лу Ю (Lu You) заявив в інтерв’ю виданню Nature, що початкове лікування пройшло успішно, і тепер пацієнт готовий для другої ін’єкції клітин.
Всього в подібних випробуваннях (у липні вони отримали схвалення від організацій, що розглядають етичну сторону питання) візьмуть участь десять чоловік, і кожен отримає від двох до чотирьох ін’єкцій генетично відредагованих імунних клітин.
До речі, китайські фахівці — не єдині вчені, які планують застосувати метод CRISPR на людях. Наприклад, у США має намір провести аналогічне дослідження щодо різних видів раку. Планується, що вони почнуться на початку 2017 року, а фінансувати їх буде засновник сервісу Napster мільярдер Шон Паркер.
Між тим і в Китаї заплановано ще три клінічні випробування технології на березень 2017 року, в яких буде вивчена система CRISPR в боротьбі проти раку сечового міхура, передміхурової залози та нирково-клітинного раку. Але зауважимо, що вчені зараз тільки отримують схвалення організацій з етики на подібні дослідження.
Такі роботи наводять експертів на думку, що світ перебуває на порозі нової біомедичної гонки між фахівцями США і Китаю, і мета — отримати метод ефективного генетичного редагування.
Деякі фахівці вважають, що своєрідне змагання піде тільки на користь науці і людям. «Конкуренція, як правило, тільки покращує кінцевий продукт», — говорить дослідник Карл Джун (Carl June) з Пенсільванського університету.
Перше китайське дослідження було зосереджено головним чином на тестуванні безпеки технології (ніхто точно не знає, як поведуть себе активовані клітини імунної системи, що згодом вони можуть викликати і аутоімунні захворювання). Однак тепер фахівці мають намір в найближчі місяці отримати уявлення про працездатність і ефективність методики.
У будь-якому випадку вже той факт, що вчені в змозі змінювати гени людей — величезний крок вперед для персоналізованої медицини. Поки ж китайське дослідження знаходиться на дуже ранній стадії, і не буде опубліковано жодних результатів за його підсумками (навіть проміжних). Але проект «Вести.Наука» буде пильно стежити за результатами.
Додамо, що раніше повідомлялося про те, що технологія редагування генів допоможе знищити вірус герпесу, що вразила людство.
